從近日舉辦的第五屆“量身定制兒童藥物暨兒童用藥安全”高峰論壇上獲悉，我國兒童藥品依舊面臨品種少、劑型規格缺乏和用藥信息不全等問題，由此導致兒童使用成人藥品和超說明書用藥，危及到兒童用藥安全。這也是全世界共同面臨的問題，在發展中國家尤為突出。

 

　　兒童藥研發、生產投入高，臨床研究開展困難，且長期缺乏配套的推動政策，正在引起國際衛生組織、國家主管部門、醫療界和相關企業的廣泛關注。

 

　　兒童藥品種少劑型規格缺乏

 

　　數據顯示，我國3500多種化學藥品制劑中，供兒童專用的制劑僅60種含中成藥，約占整個藥物制劑品種的1.7%。

 

　　北京兒童醫院副院長、中華醫學會兒科學分會主任委員申昆玲介紹，2011－2013年，北京醫科大學附屬北京兒童醫院進行的一項國內兒童用藥現狀調查顯示，在全國六大行政區15家醫療機構6020種不含中成藥兒童用藥中，兒童專用藥品僅45種，占4.1%。而在15家單位兒科用藥1098種藥品中，有兒童用藥信息用法用量的僅占47.3%。

 

　　除種類緊缺之外，兒童用藥的劑型和規格同樣少得可憐。調研中發現全國15家三級醫療機構的231種兒童常用處方藥中，最多的3種劑型為注射劑、片劑和口服溶液劑，適宜兒童的劑型，如粉末吸入劑、栓劑、糖漿劑、滴劑、氣霧劑，品種極為有限。2012年，北京兒童醫院32個病房7天住院醫囑涉及的105種口服片劑中，98種需分劑量使用，其中磨粉分包的合格率僅約為35%。

 

　　兒童用藥應選擇適當的藥物、適當的劑型和適當的劑量，兒童的生長發育、代謝水平都不是“成人的縮量版”，簡單地將成人藥減量給兒童服用存在很大風險。

 

　　2013年12月，國家衛生和計劃生育委員會發布合理用藥健康教育核心信息釋義總結的安全用藥十大指南就包括兒童用藥說明，指出兒童正處于生長發育階段，機體尚未發育成熟，對藥物的耐受性和反應與成人有所不同。兒童用藥的選擇從品種、劑型和劑量都需考慮不同年齡段人體發育的特點，不能隨意參照成人用藥。

 

　　兒童藥產業化難題待解

 

　　據不完全統計，在全國6000多家制藥企業中，只有10余家專門生產兒童用藥的企業，產品中涵蓋兒童用藥的企業也只有30余家。

 

　　國家食品藥品監督管理總局藥品化妝品注冊司化藥處處長董江萍分析原因：一是在兒童藥研發、生產、流通、使用、定價、招標等方面缺乏配套的推動政策；二是臨床試驗開展困難，臨床試驗水平不高，試驗參與度低；三是兒童藥研發、生產投入高，而利潤卻很低，企業研發和生產積極性不高。

 

　　到目前為止，大多數兒童藥物是在成人藥物的基礎上研制和開發的，并且只在成人中開展了臨床研究，缺少針對兒童的臨床試驗數據。有資料顯示，我國50%-90%的兒童用藥沒有兒童臨床研究和評估。往往是成人用藥以后，積累多年的經驗，再摸索著用到兒童身上。然而沒有臨床藥理、代謝的觀察，很難摸索到正確的兒童用藥方法。

 

　　“通過臨床藥理機構來驗證上市后的臨床兒童用藥的安全，對保障兒童用藥安全非常重要。”首都兒科研究所副所長王天有表示。

 

　　達因藥業總經理楊杰也表示，相比成人藥，兒童用藥的劑型、輔料、口味等各項技術指標要求高，工藝相對復雜，企業在研發、生產等環節投入的人力、物力及時間成本高；呼吸道、消化道疾病等常見兒童疾病季節性強，造成生產線常處于閑置狀態；此外，用以驗證兒童用藥安全性、有效性、確定用法用量的藥物臨床試驗難以開展。一方面，藥監部門對兒童藥物臨床試驗的要求和監測格外嚴格，且受試者涉及新生兒、嬰兒、幼兒等多個生長、發育階段，兒童藥物臨床試驗本身的復雜程度和風險遠遠高于成人試驗。另一方面，由于我國絕大多數兒童是獨生子女，且缺乏臨床試驗受試者的保障機制。這些都嚴重的限制了制藥企業參與兒童藥研發和生產的積極性。

 

　　“政府應考慮出臺一些政策，特別量身定制兒童藥，開辟兒童藥審批的綠色通道，同時對兒童藥生產企業制定考核標準和準入制度。”世界衛生組織兒童衛生合作中心主任戴耀華表示。

 

　　積極因素顯現  兒童藥研發加快

 

　　據了解，目前國家食品藥品監督管理總局及相關技術單位、醫療機構、科研院所和藥品生產企業的相關專家就兒童用藥研發、注冊審評、臨床試驗管理等方面進行專題討論和研究，并會同有關部門研究兒童用藥在招標、定價、醫保等方面的綜合鼓勵措施。

 

　　《“十二五”期間深化醫藥衛生體制改革規劃暨實施方案》明確提出，要完善基本藥物目錄，適當增加慢性病和兒童用藥品種。

 

　　國家食品藥品監管總局藥品注冊司有關負責人在對《關于深化藥品審評審批改革進一步鼓勵創新的意見》的解讀中也表示，將專門就兒童藥物研發制定鼓勵措施。一是鼓勵企業開發適于不同年齡段兒童使用的劑型和規格的藥品。在嚴格把控藥品質量的前提下，切實加快我國兒童用藥的研發和上市速度，滿足兒童用藥需求；鼓勵創新藥申報時一并申報兒童用劑型和規格；針對兒童特殊疾病、罕見病研究開發的創新藥，納入特殊審批程序；對仿制藥的兒童用規格和劑型申請，可以優先受理和審評。二是積極開展兒童用藥管理的政策研究。組織國家相關技術單位、醫療機構、科研院所和藥品企業的藥品、醫療和法律專家就兒童用藥研發、注冊審評、臨床試驗管理等方面進行專題討論和研究。三是會同有關部門研究兒童用藥在招標、定價、醫保等方面的綜合鼓勵措施。

 

　　《中國國家處方集（兒童版）》已于2013年年初發布，有利于加強兒科臨床用藥管理，指導兒科臨床合理用藥。

 

　　同時，一些醫藥企業把兒童藥作為行業機遇，高度重視兒童用藥的研發工作。達因藥業目前建成了國內首個兒童用藥研發中心。其研發工作主要包括三方面：一是針對國內上市藥物進行改善口感、豐富劑型、完善規格的研究工作；二是進行國外藥物的國產化工作；三是進行原始創新工作，開展具有自主知識產權的兒童藥物的研發。楊杰表示，藥品的質量不是檢驗出來的，也不是生產出來的，是設計所賦予的。只有量身訂制，兒童用藥的安全才能真正保證。該公司立項兒童藥品30余個，全部為兒童專用規格和劑型，如口服液、顆粒劑、透皮貼劑等。

 

　　世界衛生組織制定的“國際兒童基本用藥目錄”目前已更新至第三版。該目錄不僅收入了世界范圍內200多種已評價安全性和可及性強的兒科用藥產品，還幫助世界衛生組織判斷兒童用藥研究中存在的主要不足，并提醒醫藥行業及相關獨立研究機構須開展工作以填補不足。世界衛生組織呼吁各成員國在國家基本藥物目錄的基礎上，建立保障各國兒童基本健康的“兒童版基藥目錄”，中國作為成員國之一，也將積極投身這項工作。

 

　　國家衛生和計劃生育委員會藥政司副司長孫陽表示，目前國家衛生和計劃生育委員會正會同臨床專家梳理臨床急需兒童用藥名錄，然后根據這個名錄制定“中國兒童藥物優先研發清單”，并優先考慮這部分兒童藥品提前投入研發和生產。國家衛生和計劃生育委員會也在與國家發改委商議，希望進一步研究兒童用藥的定價問題。